世界最大的生物技术公司安进(amgen)公司已经向美国fda递交palifermin用于治疗口腔粘膜炎的生物制品申请（bla）。本品是安进正处于开发阶段的新一类生物药物，有望减少骨髓移植后接受高剂量化疗的血癌（接受或未接受化疗）患者口腔粘膜炎的发生率、持续时间以及严重程度。

在美国，每年有近11000例血癌患者进行骨髓移植，其中包括非霍奇金淋巴瘤、霍奇金病、白血病、多发性骨髓瘤的患者。

该bla是按照快速审批程序提交的。该程序加速了那些可以满足医学需要的正处于开发阶段产品的审批。本品一旦获准，它将成为第一个用于降低骨髓移植患者口腔粘膜炎的发生率、持续时间以及严重程度的治疗药。

口腔粘膜炎是患者在接受癌症药物及放射治疗时，口腔及消化道内皮敏感细胞受损所引起的。严重的口腔粘膜炎可引起剧烈疼痛（通常需要使用阿片类止痛药），影响营养吸收，增加严重感染及住院的几率。此外，口腔疼痛严重影响了吃饭、吞咽、说话、睡觉等活动。

该bla所包含的数据来自关键的ⅲ期临床研究。研究结果证明，在骨髓移植后接受高剂量化疗的血癌（接受或未接受化疗）患者中，本品组与安慰剂对照组比较，发生溃疡性口腔粘膜炎（2～4级）的严重程度较低，持续时间短。此外，本品还有助于预防重度口腔粘膜炎（4级）的发生，治疗组有20%的患者发生了重度口腔粘膜炎，安慰剂组达到了62%。

治疗组与对照组的严重不良反应发生率都是21%。两组中出现的严重不良反应是发热、胃肠及呼吸道症状。治疗组与对照组的常见不良反应的发生率相似，这与肿瘤本身以及细胞毒素化疗、全身放疗相关。其他与本品对皮肤及口腔粘膜上皮的药理作用相关的不良反应有皮疹、瘙痒、红搬、水肿、口舌变色、味觉障碍等，一般都是轻、中度的，可逆转性的。

本品是人重组角化细胞生长因子，是安进正在开发中的用于治疗整个胃肠道粘膜炎的新一类生物制剂。与内生角化细胞生长因子一样，本品靶向口腔及胃肠道内膜上皮细胞，与特定的上皮细胞表面受体相结合，从而刺激上皮细胞的增殖分化，并增强细胞保护作用。